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骨髓增生异常综合征肖志坚2025观点 距难治性贫血概念的提出已有八十余年了,但医学界对 骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)[ 最近已 更名为骨髓增生异常肿瘤(myelodysplastic neoplasm,MDS)] 这 组疾病的了解尚不深入。我国在这方面起步较晚,1963 年郝玉书 教授首次在国内介绍了 MDS(当时称白血病前期),在杨 崇礼教授和郝玉书教授的带领下,我国在 20 世纪 80 年代开启了 MDS 的相关研究。中国医学科学院血液病医院(血液学研究所) 率先在国内成立了第 1 个 MDS 和 MPN 诊疗中心,并于 2008 年 被国际 MDS 基金会授予MDS 卓越中心称号。 这本书是在《骨髓增生异常综合征肖志坚 2018 观点》的基 础上进行更新的,编写时突出了以下几个特点:其一,重点对我 国血液科医师对于 MDS 理解可能存在的误区,如 dysplasia 的含 义、MDS 是一种髓系肿瘤同时又是一种骨髓衰竭性疾病等问题进 行阐释。其二,随着第二代测序技术在临床中的广泛应用,MDS 的基因突变谱系逐渐明晰。近年来,以基因突变作为单克隆造血 的分子标志,骨髓增生异常综合征的诊断与分型取得了重要进展, 但同时也带来了新的挑战。据此,对新提出的潜能未定克隆性 造血(CHIP)意义未明克隆性血细胞减少(CCUS)等概念、 WHO(2022)MDS 诊断标准MDS 国际共识分类(ICC)基 因突变与 MDS 预后基因突变与疗效预测MDS 分子靶向 治疗临床试验MDS 免疫治疗和IWG 2023 疗效标准等 悉数进行了解读。其三,关于治疗,强调了规范二字。 由于本人知识有限,观点选择上也难免存在个人对 MDS 的理解而带来的偏颇,文字表述也可能不尽臻善,敬请读 者斧正。
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